Quem tem AME tem pressa
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- Categoria: Saúde
- Publicado: Segunda, 18 Julho 2022 16:32
Remédio para a Atrofia Muscular Espinhal custa cerca de doze milhões de reais no Brasil
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença rara, progressiva e degenerativa causada por uma alteração genética que afeta os neurônios motores, comprometendo o desenvolvimento da criança, causando fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva levando à morte. Para o tratamento da doença existem o Spinraza e o Ridisplan, disponibilizados pelo Sistema Único de Saúde (SUS) e o Zolgensma, terapia gênica que ainda não está na lista de medicamentos para portadores de AME. Remédio de dose única, o Zolgensma é considerado o mais caro do mundo chegando a custar aproximadamente doze milhões de reais por paciente. Ele contém o ingrediente ativo onasemnogeno abeparvoveque, que contém material genético humano e tem a função de neutralizar a doença em crianças até 2 anos de idade.
O estudante de medicina da Universidade Estadual de Ponta Grossa, Leonardo Oliveira Barros, explica que a doença degenerativa está ligada à medula espinhal. Além disso, ele conta que a pessoa já nasce com a doença, apresentando sintomas como a hipotonia, diminuição de força e a perda de reflexos. “Antes mesmo de nascer, ela já vai ter essa doença. Porque a informação genética não vai se alterar no decorrer da gravidez”.
A farmacêutica Cecília Cardoso observa que existem várias vaquinhas online de famílias com crianças que possuem a atrofia. Essa arrecadação pelas redes tem como intenção conseguir os recursos suficientes para a compra do Zolgensma. Ela menciona que há apenas uma empresa dona dos direitos do medicamento, sendo ela a controladora do valor ofertado.
A farmacêutica ainda explica o funcionamento do medicamento. “O Zolgensma vai inibir essa atrofia. Não vai ser igual ao Spinraza [outro remédio indicado para o tratamento] que vai retardando a progressão da doença. Como ele mexe no DNA e modifica, essa atrofia vai realmente inibir”. Ela conta a história de uma criança que estava perdendo os movimentos e com o uso Zolgensma apresentou evolução.
Reprodução/ instagram: @cureaalice
Relato
Silvana Alves é mãe da Alice, de 2 anos e quatro meses. Quando Alice ainda era um bebê, não atingia os marcos do desenvolvimento indicados para a fase. Na medida em que o tempo passava a preocupação aumentava, pois via que algo não estava normal com Alice, sendo assim foi buscar orientação e informação médica, porém sem uma resposta precisa. A AME é uma doença rara e pouco conhecida e passou despercebida pelo olhar clínico dos profissionais sem chegar no diagnóstico. “Alice já estava com quase 10 meses e não sentava, não rolava, não engatinhava, não era uma criança ativa”. Depois de várias consultas, Alice foi levada a uma neuropediatra em Curitiba que fechou o diagnóstico para AME tipo 1.
O tratamento começou trinta dias após o diagnóstico recebendo quatro doses de ataque do medicamento Spinraza, num período de 40 dias e outra aplicação após 4 meses, sendo necessária a reaplicação a cada 4 meses pelo resto da vida. Medicamento este que custa 320 mil reais cada dose com aplicação direta na medula espinhal do paciente. Para conseguir comprar o Zolgensma, a família organizou a campanha Cure a Alice (https://www.facebook.com/cureaalice/) pelas redes sociais e entrou com um processo judicial contra a União visando o fornecimento do dinheiro para a compra do remédio, como direito à saúde para qualquer cidadão. O dinheiro arrecadado ajudou com parte das despesas e o processo custeou a compra do Zolgensma. O processo judicial ainda não finalizou, mas Alice precisava receber o remédio antes de completar dois anos de idade.
“A AME não tem cura, mas o Zolgensma faz com que paralise a progressão da doença e Alice comece a ter uma vida sem riscos para a sua saúde”. Para receber o medicamento, ela precisou ir para São Paulo pois apenas alguns hospitais no Brasil tem especialistas preparados para realizar a infusão do Zolgensma. Hoje, ela só faz uso de corticóide e faz acompanhamento frequente com vários especialistas no Hospital das Clínicas em Curitiba. “O remédio em si, caminha junto com as terapias”, explica Silvana.
A irmã da Alice, Bruna Milena Rodrigues, conta que foi muito difícil no início. “Foi assustador o diagnóstico. Era uma doença que a gente não tinha conhecimento na época”. Logo em seguida de receber a notícia, Bruna conta que sua mãe entrou em contato com várias campanhas para se informar e buscar mais orientações. Relata que “como Alice tomou o Zolgensma antes dos dois anos de idade, a irmã pode ter uma vida normal, mas que tudo vai depender dos estímulos motores diários (as terapias)”.
A falta de oferta do Zolgensma pelo sistema público gerou brigas judiciais pelo país. Considera-se os riscos à vida da criança mesmo recebendo o tratamento disponível pelo SUS, o desembargador do Tribunal Regional Federal (TRF) entende que o portador de AME tem direito à outras alternativas de tratamentos. O fato do medicamento não ser oferecido pelo sistema público de saúde foi discutido na Câmara de deputados em 2021, porém o Ministério da Saúde alega que os dados de eficácia do medicamento ainda são frágeis. Em contra partida, estudos comprovam a eficiência do medicamento em crianças que já o receberam nos critérios estabelecidos pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária - ANVISA onde vem apresentando evolução desde então, considerando as particularidades de cada paciente devido às percas que tiveram até recebê-lo.
Ficha Técnica:
Repórter: Marcella Panzarini
Edição: Bettina Guarienti
Publicação: Gabriel Mendes Ferreira
Supervisão de produção: Muriel E. P. Amaral
Supervisão de publicação: Marcos Zibordi e Maurício Liesen